Spersonalizowana, liposomowa terapia ostrych białaczek szpikowych (OBS/AML) oparta na małych, inhibitorowych RNA

Firma ACELLMED Sp. z o.o. oraz Śląski Park Technologii Medycznych Kardio-Med Silesia nawiązały współpracę na rzecz realizacji  projektu dofinansowanego ze środków Europejskiego Funduszu Rozwoju Regionalnego w ramach Regionalnego Programu Operacyjnego Województwa Śląskiego na lata 2014-2020 z działania Oś Priorytetowa I. Nowoczesna Gospodarka Działanie 1.2 Badania, Rozwój i Innowacje w Przedsiębiorstwach.

Projekt nosi nazwę:  „Spersonalizowana, liposomowa terapia ostrych białaczek szpikowych (OBS/AML) oparta na małych, inhibitorowych RNA.”

CEL PROJEKTU – rozwój aktywności i działalności badawczo-rozwojowej i konkurencyjności poprzez realizacje prac B+R, których efektem będzie lek hamujący proliferację komórek białaczkowych wykorzystywany podczas terapii onkologicznej. Cel zostanie osiągnięty do czerwca 2023.

Głównym celem naukowym opracowanie ukierunkowanej, liposomowej postaci miRNA hamującej proliferację komórek nowotworowych charakteryzującej się selektywnością działania, niską nieswoistą, cytotoksycznością oraz wysoką wydajnością dostarczania kwasów nukleinowych do komórek nowotworowych, który osobno lub w połączeniu ze standardowo stosowanymi cytostatykami znacząco poprawi efektywność leczenia. Acellmed i Śląski Park Technologii Medycznych Kardio-Med Silesia dążą do opracowania leku mogącego znaleźć zastosowanie  leczeniu onkologicznym.

Założenia projektu:

  • Badania nad weryfikacją wybranych miRNA stosowanych jako czynnik hamujący proliferację blastów charakterystycznych dla OBS oraz nad syntezą oligonukleotydowych aptamerów.
  • Weryfikacja aktywności terapeutycznej i swoistości działania przygotowanych preparatów na kilku liniach komórkowych (białaczkowych oraz kontrolnych), swoistość działania będzie oznaczana w cytometrze przepływowym z pomocą znakowania fluorescencyjnego oraz analiz przeżywalności.
  • Weryfikacja aktywności terapeutycznej i swoistości działania przygotowanych preparatów na komórkach białaczkowych uzyskanych od (6-8) pacjentów z różnymi wariantami OBS. Komórki będą hodowane na specjalnej pożywce wraz z preparatami liposomowymi w różnych stężeniach.
  • Przygotowanie przynajmniej 100 ml każdego z preparatów nakierowanych na odpowiednie markery powierzchniowe (CD33, CD34, CD117) przeznaczonych do testów na zwierzętach.
  • Uzyskanie preparatu o potwierdzonym braku toksyczności nieswoistej – badania na zdrowych zwierzętach. Potwierdzenie aktywności terapeutycznej i swoistości działania preparatów leków – badania in vivo na zwierzętach doświadczalnych z wszczepionymi białaczkami pochodzącymi od linii komórkowych. Zostanie potwierdzona aktywność terapeutyczna i swoistość działania preparatów leków na jednej wybranej linii otrzymanej od jednego ze wspomnianych powyżej pacjentów.

Czas realizacji:  18 miesięcy

Wartość projektu:

  • Wydatki kwalifikowane: 4 076 744,70 zł
  • Wnioskowane dofinansowanie: 3 465 232,99 zł